RID-GÖRÜŞ I Nadir Hastalıklarla mücadeleye küresel bir bakış: DMD hastalığı ve Türkiye
- ytugceerduran
- 13 Eki
- 8 dakikada okunur
Güncelleme tarihi: 14 Eki
Duchenne Musküler Distrofi (DMD), ülkemizde de dahil olmak üzere birçok çocuğun hayatını etkileyen, ilerleyici kas yıkımı ve zayıflığına yol açan ciddi bir hastalıktır. DMD, 'nadir hastalık' olarak sınıflandırılmasına rağmen; aslında en sık rastlanan nadir hastalıklardan biridir. 2025 verilerine göre, dünya genelindeki DMD hasta sayısı 300.000'i aşmış durumdadır.
Bu durum bize şu temel soruyu düşündürüyor: Bu denli ağır seyreden ancak görece az sayıda insanı etkileyen nadir hastalıklar için tedavi ve araştırma süreçleri hangi aşamadadır? İlaç üretimine dair etik politikalar hangi kriterlere göre belirlenmektedir?
Bu soruların yanıtlarını, DMD ilacı AGAMREE'nin üreticisi Santhera firmasının farklı ülkelerle yaptığı anlaşmaları inceleyerek bir ölçüde gözlemleyebileceğiz. Amacım, nadir hastalıklarla mücadele eden bireyler ve aileleri için bir rehber niteliğinde bu 'etik haritayı' çıkarmak ve küresel adalet terazisine bir de 'nadirin yaşamından' bakmaktır.
AGAMREE (etken madde vamorolone), DMD hastalığında kortikosteroid tedavilere alternatif olarak geliştirilen ilk steroid olmayan anti-inflamatuar ilaçtır. Bu ilaç, klasik steroidlerin (prednizon gibi) kas yıkımı ve büyüme geriliği gibi ciddi yan etkilerini azaltarak, DMD hastalarında yaşam kalitesi ve tedaviye uyumu artırmayı hedeflemektedir. Santhera Pharmaceuticals tarafından geliştirilen AGAMREE, 2023–2025 arasında ABD, AB, Çin ve Türkiye pazarlarında ruhsat ve erişim süreçlerinden geçmiştir. Her ülke, kendi sağlık finansman sistemine uygun bir “geri ödeme mimarisi” geliştirmiştir. Bu farklı modeller, özellikle "etik fiyatlandırma", "şeffaflık" ve “nimet-yük paylaşımı” konularında küresel karşılaştırma yapmaya olanak sağlamaktadır.
Vakti olmayanlar için kısa özet:
ABD, bekleneni yapıyor; hızlı onay ve serbest fiyatlandırma sayesinde inovasyonu teşvik ediyor, ancak fiyat adaleti zayıf ve kamu denetimi sınırlı.
AB, etik temelli kademeli fiyatlandırma modelleriyle erişim eşitliğini hedefliyor, fakat ülke bazlı geri ödeme farkları nedeniyle yavaş ve bürokratik. Ülkeler arasında yeknesak bir uygulama yok.
Çin, gerçek dünya verisine dayalı hızlı onay sistemiyle bilimsel esneklik sağlıyor, ancak ödeme yükünü büyük ölçüde hastalara bırakarak sosyal adaleti zedeliyor.
Türkiye ise bu üç model arasında karma ve geçiş temelli bir sistem kurmuş durumda: “Kısmi peşin ödeme + net satış payı” formülü, kamuya başlangıç riskini azaltırken üreticiye performansa bağlı kazanç sağlıyor. Bu yönüyle Türkiye, ABD’nin yenilik hızını, AB’nin etik kaygılarını ve Çin’in veri odaklılığını kısmen harmanlıyor; ancak fiyat ve sözleşme gizliliği sürdükçe, OECD’nin vurguladığı şeffaflık eşiğini aşamıyor.
Sonuç olarak Türkiye, küresel denklemde “adil erişim potansiyeli yüksek ama şeffaflık açığı olan” bir ara model olarak duruyor. Dolayısıyla dört sistemin kesişim noktasında, ama henüz kendi dengesini bulma aşamasında emekliyor.
Türkiye Modeli: Hasta Bazlı Erken Erişimden
Ticari Satışa Geçiş Modeli
Santhera, 13 Ağustos 2025 tarihli basın açıklamasında, AGAMREE'nin Türkiye'ye dağıtımını kısmi peşin ödeme ve net satış payı modeliyle planladığını duyurdu. Açıklamaya göre, ilaç 2026'nın ilk yarısından itibaren Türkiye'de önce hasta bazlı erişimle başlayacak, ardından ticari lansmanı gerçekleştirilecektir. Santhera'nın bu dağıtım için GEN İlaç (Gen İlaç ve Sağlık Ürünleri San. ve Tic. A.Ş.) ile anlaştığı da aynı basın açıklamasında yer almaktadır. Bu ilacın ülkemize erişime sunulması her açıdan olumlu ve önemli bir kazanımdır.
Ancak, biraz da kanuni ve mali koşullara bakalım: Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlar, genellikle 'Yetim İlaç' (Orphan Drug) olarak adlandırılır. Peki, yetim ilaçların Türkiye'deki fiyat politikası ve Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) kapsamında karşılanma durumu nedir? Bu ilaçlara erişim, tedavi maliyetlerinin yüksekliği göz önüne alındığında, hastalar ve aileleri için nasıl bir tablo çizmektedir?
Türkiye’de ilaçların geri ödeme sistemi uzun yıllar boyunca değişen düzenlemeler, yargı kararları ve mali baskılar arasında evrilerek bugünkü halini aldı. 6552 sayılı Kanun’la (2014) 5510 sayılı Sosyal Sigortalar ve Genel Sağlık Sigortası Kanunu’nun 73. maddesine eklenen hükümle, Sosyal Güvenlik Kurumu’na (SGK) “alternatif geri ödeme modelleri” oluşturma yetkisi verildi. Bu yetkiye dayanarak 10 Şubat 2016 tarihli “Alternatif Geri Ödeme Yönetmeliği” yayımlandı. Ancak söz konusu yönetmelik, Sağlık Bakanlığı görüşü alınmadan çıkarıldığı gerekçesiyle Danıştay 10. Dairesi’nin 2023/6574 sayılı kararıyla “şekil yönünden” iptal edildi. Danıştay, kararda yalnızca usule değil, aynı zamanda kamu denetimi ve şeffaflık ilkelerine vurgu yaptı. Bu yönüyle karar, ilaç politikalarında hesap verebilirlik tartışmasının hukuki dayanaklarından biri hâline geldi.
Bugün yürürlükte olan sistem, SGK’nın bu yetkisini genişleterek kullandığı çok katmanlı bir geri ödeme mimarisine dayanıyor. Bir ilacın Türkiye’deki yolculuğu genellikle iki aşamadan oluşuyor: önce hasta bazlı erken erişim, ardından ticari satış ve ulusal geri ödeme sistemi!
Santhera Pharmaceuticals’ın 13 Ağustos 2025 tarihli basın açıklamasına göre, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde kullanılan AGAMREE (vamorolone) ilacı için de bu model izleniyor: 2026’nın ilk yarısında önce hasta bazlı ithalat (named-patient access), ardından ruhsatlı ticari lansman planlanıyor (Santhera Press Release – Türkiye Dağıtım Anlaşması, 2025).
Anlaşma, “kısmi peşin ödeme” ve “net satış payı” formülüne dayanıyor. Yani üreticiye başta düşük bir bedel ödeniyor, ardından satışlardan belirli bir oran paylaşımı yapılıyor. Bu model, SGK’nın “alternatif geri ödeme” yetkisiyle hukuken uyumlu olsa da, sözleşme koşulları, indirim oranları ve gerçek fiyat bilgilerinin kamuya açıklanmaması nedeniyle şeffaflık ve adalet tartışmalarını yeniden alevlendirmiş durumda.
Erken Erişim Dönemi
AGAMREE gibi ülkemizde ruhsatlı olmayan veya piyasada bulunmayan ilaçların temini, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) tarafından yönetilen 'Yurt Dışından İlaç Temini' süreciyle işlemektedir. Bu süreçte hasta adına hekim onayı ve raporuyla talep yapılır; ilaç, Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) ile anlaşmalı tedarikçi olan Türk Eczacıları Birliği (TEB) veya duruma göre SGK İbn-i Sina Sağlık Sosyal Güvenlik Merkezi aracılığıyla yurt dışından ithal edilir. Eğer ilaç SGK’nın EK-4/C “Yurt Dışından Temin Edilen İlaçlar Listesi”’nde yer alıyorsa, bedeli Kurum tarafından karşılanabilir. Liste dışı ilaçlar genellikle hastanın kendisi veya özel sigortası tarafından finanse edilir. AGAMREE’nin ilk erişimi de bu kanaldan olacaktır.
Bu mekanizma, Santhera–Clinigen küresel erişim modeline benzer: şirketin 6 Ocak 2025 tarihli açıklamasında sistem,
“Hekim onayı, farmakovijilans denetimi ve tedarik zinciri kontrolüyle yönetilen hasta bazlı erişim şeklinde tanımlanmıştır". (Santhera–Clinigen Global Access Agreement, 2025).
Ticari Faz: Ruhsat, Fiyatlandırma ve Geri Ödeme
Ruhsat alındıktan sonra ürünün fiyatı, Beşeri Tıbbi Ürünlerin Fiyatlandırılmasına Dair Karar ve Fiyatlandırma Tebliği uyarınca belirlenir. Türkiye’de ilaç fiyatları serbest değildir; Avrupa referans fiyatı temel alınır, Türk Lirası karşılığı ise Sağlık Bakanlığı tarafından ilan edilen sabit Euro değeri üzerinden hesaplanır. Ticari ürünler daha sonra SGK’nın EK-4/A listesine alınarak geri ödenebilir hâle gelir.
Bu yönüyle Türkiye modeli, düzenleyici fiyatlandırma + sınırlı pazarlık şeffaflığı ekseninde işler. Kamuya açık olan “kamu fiyatı”dır; ancak SGK ile şirket arasındaki gerçek indirim veya satış payı oranı gizli kalabilir. Bu durum yalnızca Türkiye’ye özgü değildir. OECD’nin 2024 tarihli raporu da ülkeler arası fiyat şeffaflığının eksikliğini vurgular:
“İlaç fiyatlarının şeffaf paylaşılmaması erişim eşitsizliklerini kalıcı hale getirir." Bu küresel tablo içinde Türkiye de fiyat gizliliği zincirinin bir halkasıdır
Şeffaflık, Denetim ve Etik Denge
Danıştay’ın 2023 tarihli kararı, bu tartışmayı hukuki boyuta taşımıştır. Mahkeme, Sağlık Bakanlığı görüşü alınmadan çıkarılan yönetmelik hükümlerinin iptaline karar vererek, şekil şartı eksikliğinin “yönetsel şeffaflık” ilkesini ihlal ettiğini belirtmiştir. Bu karar, ilaç geri ödeme süreçlerinde kurumsal denetim ve kamu yararı ilkelerinin yeniden tanımlanması gerektiğini göstermektedir.
Türkiye’de şeffaflık eksikliği, yalnızca fiyatlarda değil, “nimet-yük paylaşımı” olarak adlandırılan ekonomik adalet boyutunda da kendini gösterir. İlaç şirketleri, küçük pazarlarda yüksek fiyatla Ar-Ge maliyetini telafi etmeye çalışırken; kamu kurumları, bu yükü sosyal güvenlik bütçesi üzerinden taşır. Bu dengenin adil biçimde kurulabilmesi için kademeli fiyatlandırma, sonuç-bazlı ödeme ve gerçek dünya verisine dayalı geri ödeme (RWD-based) sistemlerinin geliştirilmesi önerilmektedir.
AGAMREE anlaşması bu açıdan bir “laboratuvar vakası” gibidir:küçük peşin ödeme ve satış payı formülü, Türkiye’nin ilaç finansman politikasında etik yük paylaşımını ölçen ilk büyük ölçekli uygulamalardan biri olacaktır. Eğer Türkiye, OECD ve AB’nin önerdiği şekilde bu modele şeffaflık ve veri-temelli denetim katmanlarını entegre edebilirse, AGAMREE’nin Türkiye yolculuğu sadece bir ilaç politikası değil, adil erişim rejiminin somut bir örneği olarak tarihe geçebilir.
2. Avrupa Birliği (AB): Tek Ruhsat, Eşitsiz Erişim ve
Etik Fiyatlandırma Arayışı
Avrupa Birliği’nin ilaç sistemi, yenilik ve eşitlik arasında sıkışmış bir denklem gibi görünüyor. AGAMREE, 14 Aralık 2023’te Avrupa İlaç Dairesi (EMA) tarafından onaylandığında (EMA – EPAR AGAMREE), birçok hasta için umut verici bir dönemin başlangıcıydı. Ürün, “EU/1/23/1776” koduyla Union Register of Medicinal Products for Human Use’a kaydedildi (EU Register – AGAMREE). Ancak bu “tek ruhsat”ın bir ironisi var: İlacın Avrupa genelinde onaylı olması, her ülkede aynı hızla erişilebileceği anlamına gelmiyor. Yani AB'de yeknesak bir uygulamaya geçmiş değil. Zira geri ödeme kararları, yani ilacın kamu tarafından karşılanıp karşılanmayacağı, üye devletlerin elinde.
Avrupa Komisyonu’nun “Orphan Medicinal Products – Public Health” sayfası bu durumu açıkça kabul ediyor:
“Komisyon, üye devletler arasında yetim ilaçlara erişim eşitsizliklerini azaltmayı amaçlamaktadır.” (European Commission – OMP Policy)
Bu eşitsizliği ölçmek için yapılan en kapsamlı çalışma, 2023 tarihli “Study to Support the Evaluation of the EU Orphan Regulation” raporudur. Rapor, bazı ülkelerde onaylı ilaçların piyasaya çıkmasının 24 aya kadar gecikebildiğini, düşük gelirli üye devletlerde ise bazı tedavilere hiç erişilemediğini ortaya koyuyor. Kısacası, AB’nin “tek pazar” ideali, ilaç erişimi söz konusu olduğunda ülkelerin kendi duvarlara çarpıyor.
Bu soruna karşı, Copenhagen Economics (2025) tarafından hazırlanan “EU Access Toolbox for Orphan Medicinal Products” raporu, yeni bir fiyatlandırma paradigması önerdi:
“Eşitlik temelli kademeli fiyatlandırma ve erişim koşulluluğu, erken ve adil erişim için gereklidir.” (Copenhagen Economics – EU Access Toolbox, 2025)
Bu modelde ülkeler, gelir seviyeleri ve sağlık bütçeleri doğrultusunda farklı fiyat katmanlarına ayrılıyor; böylece yüksek gelirli ülkelerdeki ödeme gücü, düşük gelirli ülkelerdeki erişim eksikliğini telafi ediyor.
AMA bu sistemin başarıya ulaşması için fiyatların şeffaf biçimde paylaşılması gerekiyor: yani açmaz da burada başlıyor. İlaç şirketleri ile devletler arasındaki net fiyatlar çoğu zaman gizlilik anlaşmalarıyla korunuyor. Yani ülkemizdeki tartışma, dünyanın genelinden bağımsız değil.
Etik boyut, Nature Reviews Drug Discovery (2024) dergisinde yayımlanan makalede çarpıcı biçimde özetleniyor:
“Ödenebilirlik, inovasyonun gerisinde kalmamalıdır". (Nature Reviews Drug Discovery, 2024)
Yani ilaçta inovasyonun kutsanması, toplumun ödeyebilme kapasitesinin önüne geçmemeli. Bu çerçevede AB’nin hedefi artık yalnızca “inovasyonu teşvik etmek” değil, aynı zamanda “adil erişimi mümkün kılmak.”
3.Amerika Birleşik Devletleri (ABD): Ulusal Onay, Hızlı Erişim ve
Değer Anlatısı
ABD modeli, ilaç erişiminde hızın ve piyasa temelli dinamizmin simgesi. FDA, 26 Ekim 2023’te AGAMREE (vamorolone)’u onayladı (FDA Press Release, 2023):
“FDA, 2 yaş üzeri DMD hastaları için ilk sınıf kortikosteroid alternatifi olarak vamorolone’u onayladı.”
DMD tedavilerinde geleneksel kortikosteroidlere alternatif bir yaklaşımı temsil ediyor. FDA’nın Orphan Drug Database kayıtlarına göre, Vamorolone’un geliştirme süreci 2018’de başlamış ve 2023’te tamamlanmıştır (FDA Orphan Designation – Vamorolone).
Hasta toplulukları bu onayı yalnızca bilimsel değil, etik bir kazanım olarak da değerlendirdi. CureDuchenne topluluğunun açıklaması bunu özetler nitelikteydi:
“AGAMREE’nin benzer faydayı daha az yan etkiyle sunması bekleniyor.” CureDuchenne News, 2023)
Bu ifadede, Amerikan ilaç sisteminin en önemli özelliği gizlidir: “Değer anlatısı”. Yani bir ilacın etik ve finansal meşruiyeti, yalnızca tıbbi başarısından değil, toplumda yarattığı “değer algısından” da beslenir. ABD’de hasta savunuculuğu, fiyat tartışmalarını doğrudan etkileyen bir sosyal güç hâline gelmiştir.
Fiyatlandırma cephesinde tablo daha karmaşıktır. Üretici firmalar genellikle liste fiyatlarını kamuya açıklar; ancak sigorta şirketleriyle yapılan indirim anlaşmaları gizli kalır. Dolayısıyla kamuoyu, ilacın gerçek maliyetini değil, yalnızca vitrindeki fiyatını görür. Bu da fiyat şeffaflığı açısından ABD sistemini kapalı bir kutu hâline getirir. Ancak görünürde şeffaf bir sistem var algısı da yaratılır.
Bununla birlikte, ABD sağlık politikası son yıllarda bu kapalı yapıya sınırlı düzeyde şeffaflık kazandırmaya çalışıyor. Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) tarafından yürütülen Value-Based Arrangements Framework (2022) bu çabanın örneklerinden biridir. Model, ilacın başarısını klinik sonuçlara bağlayan “sonuç bazlı ödeme” sistemini temel alır:
"Eğer tedavi beklenen sonucu vermezse, üreticiye yapılan ödeme geri alınır."
Bu modelin etik önemi büyüktür: çünkü hastanın iyileşmesi yalnızca tıbbi değil, finansal bir sorumluluk hâline gelir. Böylece “etkili olmayan tedaviye ödeme yapılmaması” ilkesi, modern sağlık ekonomisinde şeffaflık ve adaletin ortak zemini hâline gelir.
ABD sistemi bu yönüyle hızlı, esnek ama kırılgan bir yapı sunar. Erişim süresi kısadır; inovasyon yüksek oranda teşvik edilir. FAKAT kamu denetimi ve fiyat adaleti, serbest piyasanın gölgesinde kalır. Bu nedenle ABD, “yeniliğin öncüsü” olsa da, “fiyat eşitliğinin savunucusu” değildir.
4. Çin, nadir hastalık ilaçlarında hızla yükselen ama
kendi kurallarını koyan bir sistem kuruyor.
Ulusal Tıbbi Ürünler Dairesi (NMPA), 11 Aralık 2024’te AGAMREE (vamorolone)’u onayladı (Santhera Press Release – NMPA Approval, 2024):
“Bu onay, AGAMREE’yi Çin’deki ilk ve tek DMD tedavisi yapmaktadır.”
Bu onay, Çin’in hem hız hem de veri odaklı ilaç politikasının bir yansıması olarak görünüyor. Yerel iş ortağı Sperogenix, ilacı “瓦莫龙片 (Vamorolone Tablets)” adıyla piyasaya süreceğini duyurdu (Sperogenix AGAMREE China Launch, 2025).
Asıl yenilik ise Hainan Boao Lecheng Pilot Bölgesi ile geldi. Bu bölge, “Acil İhtiyaç Duyulan İlaçlar” politikası sayesinde, yurtdışında onaylı ilaçların Çin’e erken girişine izin veriyor:
“Yurtdışında onaylı ilaçların hekim gözetiminde erken ithalatına ve ulusal onaya veri üretilmesine izin verir.” (Policy Brief – Boao Access)
Yani bir ilaç önce doktor gözetiminde ithal ediliyor, sonra bu tedavilerden elde edilen gerçek dünya verileri (Real-World Data – RWD) toplanıyor. Bu veriler, ulusal onay sürecine temel teşkil ediyor. Bu yöntem Çin’e hem hız kazandırıyor hem de kendi bilimsel verisini üretme imkânı veriyor.
Ancak sistemin görünmeyen bir yüzü var: bu ilaçların bedeli çoğu zaman doğrudan hastalar tarafından ödeniyor. Kamu sigortasının devreye girmediği durumlarda tedaviye erişim, kişinin ekonomik gücüne bağlı hale geliyor. Bu da tıpkı AB’deki ülke farkları gibi, Çin içinde de gelir temelli eşitsizlikler yaratıyor.
Journal of Rare Diseases (2023) verileri, bu tabloyu açık biçimde ortaya koyuyor:
“Çin’de onaylanan 83 nadir hastalık ilacının %64’ü daha önce ABD veya AB’de ruhsat almıştır.” (JRD China Overview, 2023)
Bu oran, Çin’in stratejisini net biçimde gösteriyor: yeniliği dışarıdan alıyor ama kendi verisiyle yeniden meşrulaştırıyor.
Sonuçta Çin modeli, bilimsel olarak hızlı ama sosyal olarak kırılgan bir yapı. Gerçek dünya verisine dayalı onay sistemi, ülkeye küresel meşruiyet kazandırsa da, ödeme yükünün hastalarda kalması etik açıdan tartışmalı. Çin, bu açıdan “veri gücü yüksek, sosyal koruması zayıf” bir ilaç ekonomisi inşa ediyor.
Yorumlar